Deutsche Märkte geschlossen
  • DAX

    15.669,29
    +154,75 (+1,00%)
     
  • Euro Stoxx 50

    4.109,10
    +50,05 (+1,23%)
     
  • Dow Jones 30

    35.061,55
    +238,20 (+0,68%)
     
  • Gold

    1.802,10
    -3,30 (-0,18%)
     
  • EUR/USD

    1,1770
    -0,0003 (-0,02%)
     
  • BTC-EUR

    29.094,66
    +303,66 (+1,05%)
     
  • CMC Crypto 200

    786,33
    -7,40 (-0,93%)
     
  • Öl (Brent)

    72,17
    +0,26 (+0,36%)
     
  • MDAX

    35.163,22
    +319,25 (+0,92%)
     
  • TecDAX

    3.668,39
    +19,87 (+0,54%)
     
  • SDAX

    16.349,95
    +140,56 (+0,87%)
     
  • Nikkei 225

    27.548,00
    +159,80 (+0,58%)
     
  • FTSE 100

    7.027,58
    +59,28 (+0,85%)
     
  • CAC 40

    6.568,82
    +87,23 (+1,35%)
     
  • Nasdaq Compositive

    14.836,99
    +152,39 (+1,04%)
     

Kyowa Kirin gibt EU-Zulassung für die Selbstverabreichung von CRYSVITA® ▼ (Burosumab) zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bekannt

·Lesedauer: 8 Min.

Damit erhält das medizinische Fachpersonal eine zusätzliche Möglichkeit, den Bedürfnissen von XLH-Patienten und deren Pflegenden gerecht zu werden

TOKIO, July 20, 2021--(BUSINESS WIRE)--Kyowa Kirin Co. Ltd. (TSE: 4151, Kyowa Kirin) gab heute bekannt, dass CRYSVITA® (Burosumab) die EU-Zulassung zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH), einer seltenen Knochenstoffwechselerkrankung, an der Kinder und Erwachsene erkranken können, für die Selbstverabreichung erhalten hat. Die Zulassung bedeutet, dass bestimmte Patienten oder Pflegepersonen gegebenenfalls dafür geeignet sind, CRYSVITA auf Empfehlung des behandelnden Arztes selbst zu verabreichen, und zwar bei der zugelassenen Indikation zur Behandlung von XLH bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung sowie bei Erwachsenen.1

Dr. Raja Padidela, beratender pädiatrischer Endokrinologe am britischen Royal Manchester Kinderkrankenhaus, äußerte sich dazu wie folgt: „XLH ist eine fortschreitende, zu Behinderungen führende Erkrankung, die Rachitis, Deformierungen der unteren Gliedmaßen, ein verkümmertes Wachstum sowie Knochen- und Gelenkschmerzen verursacht. Jetzt, da CRYSVITA in der EU die Zulassung für die Selbstverabreichung erhalten hat, können medizinische Fachkräfte XLH-Patienten und Pflegenden mehr Unabhängigkeit verschaffen. Erwachsene XLH-Patienten und deren Pflegende bzw. die Eltern oder Erziehungsberechtigten von Kindern oder Jugendlichen, die an XLH erkrankt sind, können die Möglichkeit der Selbstverabreichung von CRYSVITA nutzen. Die Entscheidung, ob CRYSVITA selbst verabreicht werden darf, liegt im Ermessen des behandelnden Arztes und unterliegt der Voraussetzung, dass die entsprechenden Personen für die Selbstverabreichung von CRYSVITA befähigt sind und sich dazu imstande fühlen."

Abdul Mullick, President von Kyowa Kirin International, merkte dazu Folgendes an: „Mit dieser Zulassung wurde ein weiterer wichtiger Meilenstein für die Behandlung von Menschen gelegt, die an XLH leiden. Bei Kyowa Kirin setzen wir uns dafür ein, die Lebensqualität der Patienten und von deren Familien zu steigern, indem wir den medizinischen Fachkräften bessere Möglichkeiten für die Versorgung der Patienten bieten. Mit der EU-Zulassung für die Selbstverabreichung von CRYSVITA haben wir eine weitere wertvolle Verabreichungsoption für Kinder, Jugendliche und Erwachsene geschaffen, die an XLH erkrankt sind. Die Selbstverabreichung von CRYSVITA ist ein großartiges Beispiel dafür, wie Kyowa Kirin die Bedürfnisse von Ärzten und Patienten berücksichtigt und unsere Mission erfüllt, Menschen zum Lächeln zu bringen."

CRYSVITA wird als subkutane Injektion verabreicht.2 Die Behandlung mit CRYSVITA muss weiterhin von Ärzten eingeleitet werden, die Erfahrung in der Therapie von Patienten mit Knochenstoffwechselerkrankungen haben. Wenn die Patienten dann eine stabile Dosis erhalten, kann der Arzt empfehlen, dass die Verabreichung nach einer entsprechenden Einweisung von den Patienten selbst oder von Pflegenden durchgeführt werden kann. Die erste selbst verabreichte Dosis nach Einleitung der Medikamentenbehandlung oder nach einer Dosisänderung muss unter der Aufsicht einer medizinischen Fachkraft erfolgen.

▼Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.

Über die X-chromosomale Hypophosphatämie
Bei der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) handelt es sich um eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung, die Anomalien in den Knochen, Muskeln und Gelenken verursacht.2, 3 Die XLH-Erkrankung ist nicht lebensbedrohlich, ist jedoch lebenslang fortschreitend und kann die Lebensqualität beeinträchtigen.4

Bei an XLH erkrankten Menschen liegt ein Gendefekt auf dem X-Chromosom vor, der eine vermehrte Ausscheidung von Phosphat über den Urin und eine schlechte Aufnahme über den Darm verursacht, was zu chronisch niedrigen Phosphatwerten im Blut führt.4, 5 Phosphat ist ein wichtiger Mineralstoff, der eine Schlüsselrolle im Energiestoffwechsel des menschlichen Körpers übernimmt und für die Muskelfunktion und die Bildung gesunder Knochen und Zähne benötigt wird.6, 7 XLH ist zwar nicht heilbar, jedoch können Therapien, die den Phosphatspiegel im Körper wieder ausgleichen, zur Linderung der Krankheitssymptome beitragen.8

XLH ist die häufigste Form der erblichen Rachitis.9 Sie kann auch bei Personen auftreten, in deren Familie die Krankheit nicht vorkommt, wird in der Regel aber von einem Elternteil vererbt, der Träger des defekten Gens ist.10

Über CRYSVITA® (Burosumab)
CRYSVITA (Burosumab) wurde von Kyowa Kirin entwickelt und ist ein rekombinanter, vollständig humaner monoklonaler IgG1-Antikörper gegen das Phosphatierungshormon Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23 (FGF23). FGF23 ist ein Hormon, das den Phosphatspiegel im Serum senkt, indem es die Phosphatausscheidung und die aktive Produktion von Vitamin D in den Nieren reguliert. Der bei der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) auftretende Phosphatverlust und das daraus resultierende Absinken des Phosphatspiegels im Blut werden durch einen Überschuss an FGF23 verursacht. CRYSVITA bindet an FGF23 und hemmt dadurch dessen biologische Aktivität. Durch die Blockierung von überschüssigem FGF23 steigert CRYSVITA die Phosphatrückresorption aus den Nieren und die Produktion von aktivem Vitamin D, das die Aufnahme von Phosphat und Kalzium im Darm verbessert.

CRYSVITA wird seit 2018 klinisch angewendet. Die erste Zulassung des Präparats erfolgte durch die Europäische Kommission, die eine bedingte Marktzulassung für CRYSVITA zur Behandlung von X-chromosomaler Hypophosphatämie mit dem röntgenologischen Nachweis einer Knochenerkrankung bei Kindern ab einem Jahr und bei Jugendlichen mit wachsendem Skelett erteilte. Im Jahr 2020 wurde diese Zulassung dann auch auf ältere Jugendliche und auf Erwachsene erweitert.2

CRYSVITA ist von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA für an XLH erkrankte Patienten ab einem Alter von 6 Monaten sowie von Health Canada, dem kanadischen Gesundheitsministerium, für an XLH erkrankte Patienten ab einem Alter von einem Jahr zugelassen.11, 12

Im Jahr 2019 wurde CRYSVITA vom japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales zur Behandlung von FGF23-bedingter hypophosphatämischer Rachitis und Osteomalazie zugelassen. Im Jahr 2020 wurden die Kosten für CRYSVITA als Selbstinjektionspräparat zur Behandlung von FGF23-bedingter hypophosphatämischer Rachitis und Osteomalazie von der nationalen japanischen Krankenversicherung NHI übernommen.

Im Januar 2020 wurde CRYSVITA von Swissmedic, der Schweizerischen Zulassungs- und Aufsichtsbehörde für Arzneimittel und Medizinprodukte, zur Behandlung von an XLH erkrankten Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern (ab dem Alter von einem Jahr) zugelassen.13

Im Juni 2020 ließ die US-amerikanische FDA CRYSVITA zur Behandlung von Patienten ab einem Alter von zwei Jahren mit tumorinduzierter Osteomalazie (TIO) zu. Es handelt sich dabei um eine seltene Krankheit, die durch die Entwicklung von Tumoren gekennzeichnet ist, die zu geschwächten und weichen Knochen führt.14

Kyowa Kirin und Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE: Ultragenyx) kooperieren weltweit bei der Entwicklung und Vermarktung von CRYSVITA. Die Zusammenarbeit basiert auf dem Kooperations- und Lizenzvertrag zwischen Kyowa Kirin und Ultragenyx.

Über Kyowa Kirin
Kyowa Kirin ist bestrebt, neuartige Medikamente zu entwickeln und bereitzustellen, welche die Lebensqualität der Patienten steigern. Das weltweit operierende Spezialpharmaunternehmen mit Sitz in Japan, das eine mehr als 70-jährige Tradition vorweisen kann, wendet modernste wissenschaftliche Erkenntnisse an, unter anderem das Know-how des Unternehmens in den Bereichen Antikörperforschung und Antikörper-Engineering, um den Bedürfnissen der Patienten und der Gesellschaft in vielfältigen Therapiebereichen wie Nephrologie, Onkologie, Immunologie/Allergie und Neurologie gerecht zu werden. In den vier Regionen unserer Geschäftstätigkeit – Japan, Asien-Pazifik, Nordamerika und EMEA/International – konzentrieren wir uns auf unser Ziel, Menschen zum Lächeln zu bringen. Uns verbinden unsere gemeinsamen Werte: Engagement für das Leben, Teamwork/Wa, Innovation und Integrität. Weitere Informationen über die Geschäftstätigkeit von Kyowa Kirin erhalten Sie unter: https://www.kyowakirin.com/

Kyowa Kirin International
http://www.international.kyowa-kirin.com / www.kyowakirin.com
Galabank Business Park
Galashiels, TD1 1QH
Vereinigtes Königreich

Quellen

1 Europäische Arzneimittelagentur. CRYSVITA EPAR Produktinformation. Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels. Verfügbar unter: Crysvita, INN-burosumab; (europa.eu). Letzte Aktualisierung: Juni 2021. Letzter Zugriff: Juli 2021.

2 Linglart A, Biosse-Duplan M, Briot K, et al. Therapeutic management of hypophosphatemic rickets from infancy to adulthood. Endocr Connect. 2014;3:R13-30.

3 Haffner D, Emma F, Eastwood DM, et al. Consensus Statement. Evidence-based guideline. Clinical practice recommendations for the diagnosis and management of X-linked hypophosphatemia. Nat Rev Nephrol. 2019;15;435-455.

4 Skrinar A, Dvorak-Ewell M, Evins A, et al. The lifelong impact of X-linked hypophosphatemia: Results from a burden of disease survey. J Endocr Soc. 2019;3:1321-1334.

5 Beck-Nielsen SS, Mughal Z, Haffner D, et al. FGF23 and its role in X-linked hypophosphatemia-related morbidity. Orphanet J Rare Dis. 2019;14:58.

6 Pesta D, Tsirigotis DN, Befroy DE, et al. Hypophosphatemia promotes lower rates of muscle ATP synthesis. The FAESB Journal. 2016;39:3378-3387.

7 Unnanuntana A, Rebolledo BJ, Khair MM, et al. Diseases affecting bone quality: beyond osteoporosis. Clin Orthop Relat Res. 2011;469:2194-2206.

8 Insogna KL, Rauch F, Kamenický P, et al. Burosumab improved histomorphometric measures of osteomalacia in adults with X-linked hypophosphatemia: a Phase 3, single-arm, international trial. J Bone Miner Res. 2019;34:2183-2191.

9 Carpenter TO, Imel EA, Holm IA, et al. A clinician's guide to X-linked hypophosphatemia. J Bone Miner Res. 2011;26:1381-8.

10 National Center for Advancing Translational Sciences. X-linked hypophosphatemia. Verfügbar unter: https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/12943/x-linked-hypophosphatemia. Letzte Aktualisierung: Februar 2018. Letzter Zugriff: Juli 2021.

11 Health Canada. Regulatory Decision Summary – CRYSVITA. Verfügbar unter: https://hpr-rps.hres.ca/reg-content/regulatory-decision-summary-detail.php?linkID=RDS00463. Letzte Aktualisierung: April 2020. Letzter Zugriff: April 2021.

12 Verfügbar unter: https://www.kyowakirin.com/media_center/news_releases/2019/e20190930_01.html. Letzter Zugriff: Juli 2021

13 Swissmedic. Crysvita, Injektionslösung (Burosumabum). Verfügbar unter: https://www.swissmedic.ch/swissmedic/en/home/humanarzneimittel/authorisations/new-medicines/vrysvita-injektionsloesung_burosumabum.html. Letzte Aktualisierung: Januar 2020. Letzter Zugriff: Juli 2021.

14 FDA. Verfügbar unter: FDA Approves First Therapy for Rare Disease that Causes Low Phosphate Blood Levels, Bone Softening | FDA. Letzter Zugriff: Juli 2021

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

Originalversion auf businesswire.com ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20210719005866/de/

Contacts

Ansprechpartner bei Kyowa Kirin Co. Ltd.:
Medien

Hiroki Nakamura
Tel. +81-3-5205-7205
E-Mail: media@kyowakirin.com

Ansprechpartner bei Kyowa Kirin International:
Medien
Stacey Minton
Tel. +44 (0) 7769 656073
E-Mail: Stacey.Minton@kyowakirin.com

Wir möchten einen sicheren und ansprechenden Ort für Nutzer schaffen, an dem sie sich über ihre Interessen und Hobbys austauschen können. Zur Verbesserung der Community-Erfahrung deaktivieren wir vorübergehend das Kommentieren von Artikeln.