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Janssen strebt Indikationserweiterung für DARZALEX®▼ (Daratumumab) subkutane Formulierung zur Behandlung von Patienten mit Leichtketten- (AL-) Amyloidose an

·Lesedauer: 12 Min.

AL-Amyloidose ist eine seltene Multisystemerkrankung mit hohem und bisher ungedecktem medizinischen Bedarf für die derzeit keine zugelassenen Therapien verfügbar sind1,2

Die Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson gab heute die Einreichung eines Antrags auf eine Typ-II-Änderung bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) bekannt, in dem um die Genehmigung einer Indikationserweiterung für DARZALEX®▼ (Daratumumab) subkutane (SC) Formulierung zur Behandlung von Patienten mit Leichtketten-Amyloidose (AL-Amyloidose) ersucht wird.

AL-Amyloidose ist eine seltene und potenziell tödliche Erkrankung, die auftritt, wenn sich im Gewebe und in Organen ein unlösliches Protein (Amyloid) ansammelt, das gesundes Gewebe und die Organfunktion beeinträchtigt.3,4 Es gibt gegenwärtig keinerlei von Aufsichtsbehörden, wie der EMA oder der US-Gesundheitsbehörde FDA, zugelassene therapeutische Optionen zur Behandlung der Erkrankung.1,2

Die Einreichung beruht auf Daten der Phase-III-Studie ANDROMEDA, die auf dem Jahreskongress 2020 des Europäischen Hämatologenverbandes (EHA) vorgestellt wurde. Die Studie prüfte die Wirksamkeit und Sicherheit von Daratumumab SC in Kombination mit Bortezomib, Cyclophosphamid und Dexamethason (D-VCd) im Vergleich zu Bortezomib, Cyclophosphamid und Dexamethason (VCd) allein zur Behandlung von Patienten mit AL-Amyloidose. Die Daten der Studie zeigten eine signifikant höhere vollständige hämatologische Ansprechrate bei Patienten durch Hinzufügung von Daratumumab im Vergleich zu Patienten, die mit VCd allein behandelt wurden.5 Insgesamt wies das Sicherheitsprofil von D-VCd ein konsistentes Sicherheitsprofil im Vergleich zu dem VCd-Schema und dem bekannten Sicherheitsprofil von Daratumumab auf.5

„Die derzeitige Behandlung bei AL-Amyloidose konzentriert sich auf die Hemmung der Produktion des Amyloid-Proteins und die Kontrolle der Symptome. Es gibt jedoch keine von der EMA zugelassenen Therapieformen für diese schwer zu behandelnde und seltene Erkrankung", so Dr Catherine Taylor, Vice President, Medical Affairs Therapeutic Area Strategy, Europe, Middle East and Africa (EMEA), Janssen-Cilag Ltd. Middle East. „Nach erfolgter Zulassung könnte das Hinzufügung von Daratumumab zu dieser Kombination einen signifikanten ungedeckten Bedarf erfüllen und neue Hoffnung für Patienten mit AL-Amyloidose bieten, die eine schlechte Prognose haben und bereits sehr lange auf therapeutische Optionen warten."

„Daratumumab stellt eine bedeutende Basistherapieform zur Behandlung eines multiplen Myeloms dar und die ANDROMEDA-Studie zeigt nun, dass dies auch zu einer Verbesserung der Ergebnisse bei einer ähnlichen Plasmazellenerkrankung, der AL-Amyloidose, führen kann", so Craig Tendler, M.D., Vice President, Late Development and Global Medical Affairs, Janssen Research & Development, LLC. „Wir sind äußerst erfreut über das Potenzial von Daratumumab im Rahmen eines Behandlungsschemas für neu mit AL-Amyloidose diagnostizierte Patienten, um die schlechte Prognose ihrer Erkrankung zu verbessern und eine Organschädigung abzumildern, die eine lebensbedrohliche Komplikation dieser ernsthaften Erkrankung darstellt."

Im September 2020 reichte Janssen eine ergänzende Biologics Licence Application (sBLA) bei der US-Gesundheitsbehörde FDA ein, in der eine Zulassung der subkutanen Formulierung von Daratumumab zur Behandlung von Patienten mit AL-Amyloidose beantragt wurde.6

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Über die ANDROMEDA Studie5,7

ANDROMEDA (NCT03201965) ist eine laufende, randomisierte, offene Phase-III-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Daratumumab SC in Kombination mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason (D-VCd) im Vergleich zu VCd allein bei der Behandlung von Patienten mit neu diagnostizierter Leichtketten-Amyloidose (AL-Amyloidose).5,7 In die Studie einbezogen waren 388 Patienten mit neu diagnostizierter AL-Amyloidose mit messbarer hämatologischer Erkrankung und einem oder mehreren betroffenen Organen. Der primäre Endpunkt war die gesamte vollständige hämatologische Ansprechrate (Intent-to-treat / ITT). Sekundäre Endpunkte waren unter anderem Organschädigung, progressionsfreies Überleben, ereignisfreies Überleben, Organansprechrate, Gesamtüberleben und Zeit bis zum hämatologischen Ansprechen.5,7

Über die AL-Amyloidose

Leichtketten-Amyloidose (AL-Amyloidose) ist eine seltene und potenziell tödliche hämatologische Erkrankung, die die Funktion mehrerer Organe beeinträchtigen kann.1,2 Sie entsteht, wenn das Knochenmark abnorme Stücke von Antikörpern - sogenannte Leichtketten - produziert, die sich zu einem Amyloid verklumpen. Diese Klumpen lagern sich im Gewebe und in lebenswichtigen Organen ab, stören die normale Organfunktion und führen schließlich zur Organschädigung.1,2 Dies ist die häufigste Form der Amyloidose. AL-Amyloidose befällt häufig das Herz, die Nieren, den Verdauungstrakt, die Leber und das Nervensystem.1,2 Die Diagnose wird oft verzögert und die Prognose ist wegen einer fortgeschrittenen Beteiligung mehrerer Organe, insbesondere des Herzens, ungünstig. Etwa 30.000 bis 45.000 Patienten in den USA und der Europäischen Union leiden unter AL-Amyloidose8

Über Daratumumab und Daratumumab SC

Daratumumab ist ein First-in-Class-Biologikum, das auf CD38 abzielt, ein Oberflächenprotein, das auf Zellen des multiplen Myeloms (MM) stark exprimiert wird, unabhängig vom Stadium der Erkrankung.9,10 Es wird angenommen, dass Daratumumab durch mehrere immunologisch vermittelte Mechanismen, einschließlich komplementabhängiger Zytotoxizität (CDC), antikörperabhängiger, zellvermittelter Zytotoxizität (ADCC) und antikörperabhängiger, zellulärer Phagozytose (ADCP) sowie durch Apoptose, bei der mehrere molekulare Schritte in der Zelle zu deren Absterben führen, den Zelltod einleitet.10 Eine Untergruppe myeloider Suppressorzellen (CD38+ MDSCs), regulatorischer CD38+-T-Zellen (Tregs) und regulatorischer CD38+-B-Zellen (Bregs) wurde mit Daratumumab reduziert.10

Im August 2012 schlossen Janssen Biotech, Inc. und Genmab A/S ein weltweites Abkommen, mit dem Janssen eine exklusive Lizenz zur Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von Daratumumab erteilt wurde.11 Seit seiner Einführung wurden mehr als 154.000 Patienten mit Daratumumab weltweit behandelt.12 Im Juni 2020 wurde Daratumumab SC (Daratumumab und Hyaluronidase-human-fihj) von der Europäischen Kommission als einziger subkutaner CD38-gerichteter Antikörper zur Behandlung von Patienten mit multiplem Myelom zugelassen.13 Daratumumab SC wird mit der rekombinanten humanen Hyaluronidase PH20 (rHuPH20), der Halozyme-Technologie ENHANZE® zur Verabreichung von Medikamenten, koformuliert.13

Daratumumab wird derzeit im Rahmen eines umfassenden klinischen Entwicklungsprogramms für eine Reihe von Krankheitsbildern von multiplem Myelom bewertet, einschließlich neu diagnostizierten und rezidivierten Krankheitsbildern.14,15,16,17,18,19,20,21 Zusätzliche Studien zur Prüfung des Potenzials des Wirkstoffs für andere maligne und prämaligne hämatologische Erkrankungen, bei denen CD38 exprimiert wird, z.B. das schwelende Myelom, laufen bereits oder sind geplant.22,23 Weitere Informationen finden Sie unter https://www.clinicaltrials.gov/.

Weitere Informationen über Daratumumab entnehmen Sie bitte der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels unter https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/darzalex.

Über die Janssen Pharmaceutical Companies von Johnson & Johnson

Bei Janssen schaffen wir eine Zukunft, in der Krankheit der Vergangenheit angehört. Wir sind die Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson und arbeiten unermüdlich daran, diese Zukunft für Patienten in der ganzen Welt zu verwirklichen, indem wir Krankheiten mithilfe der Wissenschaft bekämpfen, den erforderlichen Zugang mit Erfindungsgeist verbessern und Hoffnungslosigkeit einfühlsam heilen. Wir konzentrieren uns auf Bereiche der Medizin, in denen wir die Lebensqualität von Menschen maßgeblich verbessern können: Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen, Immunologie, Infektionskrankheiten und Impfstoffe, Neurowissenschaften, Onkologie und pulmonale Hypertonie.

Mehr erfahren Sie unter www.janssen.com/emea. Folgen Sie uns auf www.twitter.com/janssenEMEA, wenn Sie an den neuesten Nachrichten interessiert sind. Janssen Research & Development, LLC, Janssen-Cilag Limited Middle East und Janssen Biotech, Inc gehören zu den Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson.

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Warnungen bezüglich zukunftsgerichteter Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen" im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahr 1995 in Bezug auf die Vorteile der subkutanen Formulierung von Daratumumab für die Behandlung von Patienten mit Leichtketten-Amyloidose. Der Leser wird aufgefordert, sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese Aussagen beruhen auf derzeitigen Erwartungen im Hinblick auf zukünftige Ereignisse. Sollten sich die zugrunde liegenden Annahmen als ungenau erweisen oder bekannte oder unbekannte Risiken oder Unwägbarkeiten eintreten, könnten die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den Erwartungen und Prognosen der Janssen Pharmaceutical Companies und/oder denen von Johnson & Johnson abweichen. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderem: der Produktforschung und -entwicklung innewohnende Herausforderungen und Unwägbarkeiten, darunter die Ungewissheit klinischer Erfolge sowie der Beschaffung behördlicher Genehmigungen; die Ungewissheit des wirtschaftlichen Erfolgs; Schwierigkeiten und Verzögerungen bei der Produktion; Wettbewerb, darunter von Mitbewerbern erlangte technische Fortschritte, neue Produkte und Patente; Probleme im Zusammenhang mit Patenten; Bedenken hinsichtlich der Wirksamkeit oder Sicherheit von Produkten, die zu Rückrufaktionen oder behördlichen Maßnahmen führen; Veränderungen des Verhaltens oder der Ausgabegewohnheiten auf Seiten von Einkäufern von Gesundheitsprodukten und -dienstleistungen; Änderungen staatlicher Gesetze und Vorschriften, darunter weltweite Gesundheitsreformen sowie globale Trends zur Kostendämpfung im Gesundheitswesen. Eine umfassende Liste und Beschreibungen dieser Risiken, Unwägbarkeiten und anderen Faktoren sind im Jahresbericht von Johnson & Johnson auf Formblatt 10-K für das am 29. Dezember 2019 zu Ende gegangene Geschäftsjahr enthalten, darunter in den Abschnitten unter „Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements" (Warnhinweis in Bezug auf zukunftsgerichtete Aussagen) und „Item 1A. Risk Factors" (Punkt 1A. Risikofaktoren) und in dem zuletzt vom Unternehmen bei der US-Börsenaufsichtsbehörde SEC eingereichten Quartalsbericht auf Formblatt 10-Q und den nachfolgend eingereichten Unterlagen. Die eingereichten Unterlagen sind online unter www.sec.gov, www.jnj.com einsehbar oder auf Anfrage bei Johnson & Johnson erhältlich. Weder die Janssen Pharmaceutical Companies noch Johnson & Johnson sind verpflichtet, zukunftsgerichtete Aussagen infolge neuer Informationen oder zukünftiger Ereignisse oder Entwicklungen zu aktualisieren.

ENHANZE® ist eine eingetragene Marke von Halozyme.

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Quellenangaben

1. Desport E, Bridoux F, Sirac C, Delbes S, Bender S, Fernandez B, Quellard N, Lacombe C, Goujon JM, Lavergne D, Abraham J. AL amyloidosis. Orphanet journal of rare diseases. 2012 Dec;7(1):54

2. Merlini G, Comenzo RL, Seldin DC, Wechalekar A, Gertz MA. Immunoglobulin light chain amyloidosis. Expert review of hematology. 2014 Feb 1;7(1):143-56.

3. Stat Pearls. Amyloidosis. Verfügbar unter https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK470285/. Letzter Zugriff: November 2020.

4. Mayo Clinic. Amyloidosis Overview: Symptoms and Causes. Verfügbar unter https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/amyloidosis/symptoms-causes/syc-20353178 Letzter Zugriff: November 2020.

5. Kastritis, E. et al. Subcutaneous Daratumumab + Cyclophosphamide, Bortezomib, and Dexamethasone (CyBorD) in Patients with Newly Diagnosed Light Chain (AL) Amyloidosis: Primary Results from the Phase 3 ANDROMEDA Study [LBA]. To be presented at European Hematology Association 2020 Annual Congress.

6. Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson. Janssen Submits Application Seeking U.S. FDA Approval of DARZALEX FASPRO™ (daratumumab and hyaluronidase-fihj) for the Treatment of Patients with Light Chain (AL) Amyloidosis. Verfügbar unter https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-submits-application-seeking-us-fda-approval-of-darzalex-faspro-daratumumab-and-hyaluronidase-fihj-for-the-treatment-of-patients-with-light-chain-al-amyloidosis-301126998.html Letzter Zugriff: November 2020.

7. ClinicalTrials.gov. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Daratumumab in Combination With Cyclophosphamide, Bortezomib and Dexamethasone (CyBorD) Compared to CyBorD Alone in Newly Diagnosed Systemic Amyloid Light-chain (AL) Amyloidosis. NCT03201965. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03201965 Letzter Zugriff: November 2020.

8. Lousada I, Comenzo RL, Landau H, Guthrie S, Merlini G. Light chain amyloidosis: patient experience survey from the Amyloidosis Research Consortium. Advances in therapy. 2015 Oct 1;32(10):920-8.

9. European Medicines Agency. DARZALEX summary of product characteristics. Verfügbar unter https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/darzalex-epar-product-information_en.pdf Letzter Zugriff: November 2020.

10. Sanchez L, Wang Y, Siegel DS, Wang ML. Daratumumab: a first-in-class CD38 monoclonal antibody for the treatment of multiple myeloma. J Hematol Oncol. 2016;9:51.

11. Johnson & Johnson. Janssen Biotech announces global license and development agreement for investigational anti-cancer agent daratumumab. Press release August 30, 2012. Verfügbar unter https://www.jnj.com/media-center/press-releases/janssen-biotech-announces-global-license-and-development-agreement-for-investigational-anti-cancer-agent-daratumumab Letzter Zugriff: November 2020.

12. [Data on file]. DARZALEX: New Patient Starts Launch to Date. RF-145436

13. Janssen EMEA. European Commission Grants Marketing Authorisation for DARZALEX®▼(daratumumab) Subcutaneous Formulation for all Currently Approved Daratumumab Intravenous Formulation Indications. Press Release June 04, 2020. Verfügbar unter https://www.janssen.com/emea/sites/www_janssen_com_emea/files/european_commission_grants_marketing_authorisation_for_darzalexrvdaratumumab_subcutaneous_formulation_for_all_currently_approved_daratumumab_intravenous_formulation_indications.pdf Letzter Zugriff: November 2020.

14. ClinicalTrials.gov. A study to evaluate daratumumab in transplant eligible participants with previously untreated multiple myeloma (Cassiopeia). NCT02541383. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02541383 Letzter Zugriff: November 2020

15. ClinicalTrials.gov. A study comparing daratumumab, lenalidomide, and dexamethasone with lenalidomide and dexamethasone in relapsed or refractory multiple myeloma. NCT02076009. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02076009 Letzter Zugriff: November 2020.

16. ClinicalTrials.gov. Addition of daratumumab to combination of bortezomib and dexamethasone in participants with relapsed or refractory multiple myeloma. NCT02136134. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02136134 Letzter Zugriff: November 2020.

17. ClinicalTrials.gov. A study of combination of daratumumab and Velcade (bortezomib) melphalan-prednisone (DVMP) compared to Velcade melphalan-prednisone (VMP) in participants with previously untreated multiple myeloma. NCT02195479. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02195479 Letzter Zugriff: November 2020.

18. ClinicalTrials.gov. Study comparing daratumumab, lenalidomide, and dexamethasone with lenalidomide and dexamethasone in participants with previously untreated multiple myeloma. NCT02252172. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02252172 Letzter Zugriff: November 2020.

19. ClinicalTrials.gov. A study of Velcade (bortezomib) melphalan-prednisone (VMP) compared to daratumumab in combination with VMP (D-VMP), in participants with previously untreated multiple myeloma who are ineligible for high-dose therapy (Asia Pacific region). NCT03217812. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217812 Letzter Zugriff: November 2020.

20. ClinicalTrials.gov. Comparison of pomalidomide and dexamethasone with or without daratumumab in subjects with relapsed or refractory multiple myeloma previously treated with lenalidomide and a proteasome inhibitor daratumumab/pomalidomide/dexamethasone vs pomalidomide/dexamethasone (EMN14). NCT03180736. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03180736 Letzter Zugriff: November 2020.

21. ClinicalTrials.gov. Study of carfilzomib, daratumumab and dexamethasone for patients with relapsed and/or refractory multiple myeloma (CANDOR). NCT03158688. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03158688 Letzter Zugriff: November 2020.

22. ClinicalTrials.gov. A Study of Subcutaneous Daratumumab Versus Active Monitoring in Participants With High-Risk Smoldering Multiple Myeloma. NCT03301220. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03301220 Letzter Zugriff: November 2020.

23. ClinicalTrials.gov. A Study of Daratumumab Monotherapy in Previously Untreated Patients With Stage 3B Light Chain (AL) Amyloidosis. NCT04131309. Verfügbar unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04131309 Letzter Zugriff: November 2020.

CP-182420

November 2020

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