HuidaGene Therapeutics neuartiges DNA-Gen-Editierungssystem Cas12i wurde Patent vom USPTO zugeteilt

SHANGHAI und CLINTON, N.J., 17. Mai 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (辉大基因; HuidaGene), ein in der klinischen Phase befindliches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Gen-Editing-Tools und Gentherapien konzentriert, gab heute bekannt, dass das US-amerikanische Patent- und Markenamt (USPTO) dem Unternehmen das Patent US11.649.444B1 für sein unabhängig entwickeltes DNA-Editing-System CRISPR-Cas12i (Cas12Max®) erteilt hat, und zwar innerhalb von nur neun Monaten nach der Einreichung mit Hilfe einer renommierten US-amerikanischen Anwaltskanzlei. Cas12Max® hat die höchste DNA-EEditierungseffizienz in Säugetierzellen im Vergleich zu Streptococcus pyogenes Cas9 (SpCas9) und dem Lachnospiraceae-Bakterium Cas12a (LbCas12a). Die Erteilung dieses US-Patents ist der erste Durchbruch von in China entwickelten CRISPR-Cas12i-Systemen im Ausland. Dieses grundlegende Patent deckt mehrere neuartige Cas12i-Proteine und ihre Varianten sowie deren Verwendung für die DNA-Editierung ab. HuidaGene besitzt exklusiv die weltweiten Rechte.

Huidagene logo 2023
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„Nach der Erteilung der CRISPR-Cas13X/Y (13e/f)-Patente in China und den USA ist die Erteilung des ersten Übersee-Patents für Cas12i ein weiterer wichtiger Meilenstein für HuidaGene, der die Position des Unternehmens im Bereich des geistigen Eigentums weiter stärkt," erklärte Xuan Yao, Ph.D., Mitbegründer und Chief Executive Officer von HuidaGene. „Mit unserem Engagement für die Entwicklung neuartiger CRISPR-Systeme hat das Unternehmen die Kerntechnologie weltweit patentiert und eine dominante Position in der Entwicklung von Gen-Editing-Tools und Gentherapien aufgebaut. Der starke Schutz des geistigen Eigentums für unsere Gene-Editing-Tools würde es ermöglichen, dass mehr unabhängige Gene-Editing-Produkte weltweit vermarktet werden können."

Das mit CRISPR-RNA und CRISPR-verbundene (CAS) Protein bildet ein RNA-gesteuertes adaptives Immunsystem, das in Bakterien und Archaeen zur Abwehr von Virusinfektionen eingesetzt wird. Das System der Klasse 2, Typ II (CRISPR-Cas9) hat sich zu einem der leistungsstärksten Gen-Editing-Tools entwickelt, das weltweit in der biomedizinischen Forschung eingesetzt wird und durch die Veränderung von DNA-Sequenzen ein therapeutisches Potenzial zur Behandlung unheilbarer genetischer Störungen besitzt. Das Hauptproblem bei der klinischen Entwicklung sind jedoch die mit DNA-Doppelstrangbrüchen (DSBs) verbundenen Genotoxizitäten, die auf die Bildung von DSBs durch Cas9 und die DNA-Reparatur zurückzuführen sind, einschließlich Apoptose, Chromosomale Deletionen und chromosomale Umbildungen. Die in-vivo Bereitstellung des CRISPR-Cas9-Systems zur effizienten Genbearbeitung stellt aufgrund seiner großen Größe ebenfalls eine Herausforderung dar. Darüber hinaus sind verschiedene Cas9-Patente im Besitz mehrerer Patentinhaber und ständige Rechtsstreitigkeiten werden wahrscheinlich noch jahrelang ungelöst bleiben, was viele Unwägbarkeiten für die kommerzielle Entwicklung mit sich bringt.

Die Klasse 2 Typ V (CRISPR-Cas12) ist ein aufstrebendes CRISPR-System, das sich von dem Typ 2 II (CRISPR-Cas9)-System sowohl in der Entwicklung als auch in der Klassifizierung unterscheidet. Daher wird angenommen, dass seine Verwendung nicht auf Cas9-Patente beschränkt ist.

Das Unternehmen meldete das Patent auf der Grundlage der Veröffentlichung vom November 2022 an, in der das neuartige, konstruierte xCas12i mit hoher Aktivität, hoher Genauigkeit und im Bereich des Protospacer Adjacent Motif (PAM) liegen wird. „Am 15. November 2022 veröffentlichte mein Team eine Forschungsarbeit online in der Zeitschrift Protein & Cell mit dem Titel ,,An engineered xCas12i with high activity, high specificity and board PAM range," erklärte Hui Yang, Ph.D., Mitbegründer, wissenschaftlicher Leiter und Vorsitzender des SAB bei HuidaGene. „Mein Team hat 10 neue Cas12i-Proteine durch KI und Deep ML der DNA-Sequenzierung und Assembler-Vorhersage aus der metagenomischen Datenbank identifiziert, gefolgt von der Identifizierung von xCas12i durch das Fluoreszenz-Berichtssystem. Mit Hilfe der HGPRECISE® (HuidaGene - Platform for Rational Engineering of CRISPR-Cas Identification by Synergic Epertise)-Plattform haben wir das xCas12i-System weiterentwickelt, um eine High-Fidelity-xCas12i-Variante (Cas12Max®) zu entwickeln, die kleiner ist als Cas9, so dass sie in einem einzigen AAV-Vektor verpackt und in vivo verabreicht werden kann, und die im Vergleich zu SpCas9 und LbCas12a die höchste Editing-Effizienz in Säugetierzellen mit starker Fluoreszenzintensität aufweist."

Derzeit hat HuidaGene Cas12Max® zur Entwicklung einer in-vivo -Gentherapie für verschiedene Indikationen in der Neurologie, Neuromyologie und Hepatologie eingesetzt. HuidaGene wird die CRISPR-basierte Gen-Editing-Technologie weiter verbessern und sichere Gen-Editing-Therapien für Millionen von Patienten weltweit Wirklichkeit werden lassen.

Informationen zur HGPRECISE® Plattform
HuidaGenes HGPRECISE H-uidaGene - (P lattform for R ational Engineering of CRISPR-Cas Identification by Synergic Expertise) von HuidaGene ermöglicht die schnelle Entdeckung von Cas-Proteinen mithilfe von künstlicher Intelligenz (KI) und Deep Machine Lernen (ML) der DNA-Sequenzierung und Assemblierungsvorhersage aus der metagenomischen Datenbank. HGPRECISE® erzeugte Cas12i-Protein (Cas12Max®) hat im Vergleich zu weit verbreitetem CRISPR-Cas9 sowie Cas12a, Cas12b und Cas12e eine überlegene On-Target-Editierungseffizienz und eine geringere Off-Target-Editing-Aktivität gezeigt. Darüber hinaus ist Cas12Max® im Vergleich zu SpCas9 und Cas12a relativ klein (1033-1093 aa) und hat eine breite Präferenz für das 5'-TN-Protospacer Adjacent Motif (PAM). Mit seiner hohen On-Target-Editing-Effizienz, seiner geringen Off-Target-Editing-Aktivität und seiner geringen Verpackungsgröße in einem einzelnen AAV-Vektor bietet Cas12Max® viele Möglichkeiten und Perspektiven für die biomedizinische Forschung, die Landwirtschaft, die Gentherapie und andere Bereiche.

Informationen zu HuidaGene - 辉大基因  
HuidaGene Therapeutics (辉大基因) ist ein weltweit tätiges Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich auf die Entdeckung, die technische Bearbeitung und die Entwicklung von Gen-Editing-Tools und Gentherapien konzentriert, um die Zukunft der genomischen Medizin neu zu gestalten. HuidaGene mit Sitz in Shanghai und New Jersey hat es sich zur Aufgabe gemacht, mit verschiedenen präklinischen Therapieprogrammen in den Bereichen Ophthalmologie, Otologie, Myologie und Neurologie den Bedürfnissen der Patienten auf der ganzen Welt gerecht zu werden. HuidaGene treibt derzeit klinische Programme für RPE65 Mutationen-assoziierte vererbte Netzhautdystrophien und verschiedene präklinische Pipelines voran, darunter Programme für neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration, Retinitis pigmentosa, erbliche Schwerhörigkeit, Duchenne-Muskeldystrophie und MECP2-Duplikationssyndrom. Diese CRISPR-basierten Therapeutika bieten das Potenzial, Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen zu heilen, indem sie die Ursache ihrer Krankheit beheben. HuidaGene hat es sich zum Ziel gesetzt, die Zukunft der Genom-Editierung in der Medizin zu verändern.
Weitere Informationen finden Sie auf http://www.huidagene.com
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