HuidaGene Therapeutics gibt 19 Präsentationen bekannt, die Fortschritte bei seinen Gentherapie-Technologieplattformen auf der ASGCT-Jahrestagung 2023 hervorheben
SCHANGHAI und CLINTON, New Jersey, 3. Mai 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (辉大基因; HuidaGene), ein weltweit im Bereich klinischer Studien zur Genom-Editierung tätiges Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von programmierbarer genomischer Medizin auf CRISPR-Basis konzentriert, gab heute neunzehn (19) Präsentationen auf den verschiedenen Genersatz- und Genbearbeitungsplattformen des Unternehmens bekannt, um bei der bevorstehenden Jahrestagung der American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), die vom 16. bis 20. Mai 2023 in Los Angeles stattfinden wird, das volle Potenzial von Genommedikamenten zu erschließen.
„Dies ist das erste Mal, dass HuidaGene seit der Gründung des Unternehmens vor 4 Jahren an der ASGCT-Tagung teilgenommen hat. Mit einer Annahmequote von 100 % für die 19 Abstracts, darunter 4 mündliche Präsentationen, unterstreicht unsere Präsenz bei der ASGCT-Tagung unsere führende Rolle bei der technologischen Weiterentwicklung von Genersatz- und Genom-Editierungstherapien, um deren Herausforderungen und Grenzen anzugehen. Diese Präsentationen unterstreichen unser Engagement für die unerfüllten Bedürfnisse von Patienten und Familien, die mit verheerenden Krankheiten auf der ganzen Welt leben", so Dr.Xuan Yao, Mitbegründer und Chief Executive Officer von HuidaGene.
„Auf der Basis unserer einzigartigen Plattform HG-PRECISE ® hat unser Team verschiedene neue Tools zur Genom-Editierung entwickelt (hfCas13X/Y, hfCas12Max und eRBE usw.), die nicht nur unabhängige Rechte an geistigem Eigentum besitzen, sondern auch Vorteile wie kleinere Größe, höhere Editierungseffizienz und höhere Spezifität aufweisen. Daher zeigen unsere unabhängig entwickelten genetischen Werkzeuge eine verbesserte Editierungseffizienz, weniger unerwünschte Effekte und machen die Genbearbeitungstherapie effektiver, sicherer und für breitere Bevölkerungsgruppen, die weltweit mit verheerenden Krankheiten leben, zugänglich", erklärte Dr. Hui Yang, Mitbegründer und Chief Scientific Advisor von HuidaGene. „Ich freue mich darauf, mit meinem Team an diesem internationalen Forum teilzunehmen, um die neuesten Fortschritte im Bereich der Genbearbeitung vorzustellen."
Zu den Präsentationen von HuidaGene bei der 26. Jahrestagung der ASGCT gehören:
Genetische Tools | Abstract Nr. | Titel | Datum/Uhrzeit | Format |
Augenheilkunde | ||||
Genersatz | 713 | Wiederherstellung der Netzhautfunktion und -struktur in einem Mausmodell mit RPE65-Mangel durch Genersatztherapie | 17.05.2023, 12:00 bis 19:00 | Poster |
Cas12f | 712 | Kompakte CRISPR/Cas12f-basierte mutationsunabhängige Therapiestrategie für Rhodopsin-assoziierte autosomal-dominante Retinitis pigmentosa mittels eines einzelnen AAV | 17.05.2023, 12:00 bis 19:00 | Poster |
Cas13 | 1663 | Entwicklung einer Cas13-basierten RNA-Targeting-Therapie für neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration (nAMD) und diabetisches Makulaödem (DME) | 19.05.2023, 12:00 bis 19:00 | Poster |
Genersatz | 313 | Präklinische Sicherheitsbewertung einer zu prüfenden Genersatztherapie zur Behandlung von RPE65-vermittelten vererbten Netzhautdystrophien | 20.05.2023, 08:15 bis 08:30 Petree Hall C | Oral |
Neurologie | ||||
Cas12i | 694 | Genbearbeitungstherapie in einem humanisierten SOD1 G93A -Mausmodell der amyotrophen Lateralsklerose | 17.05.2023, 12:00 bis 19:00 | Poster |
Cas13 | 34 | RNA-Editing-Therapie in einem humanisierten Mausmodell des MECP2-Duplikationssyndroms und bei nichtmenschlichen Primaten | 17.05.2023, 16:15 bis 16:30 Petree Hall D. | Oral |
Cas13 | 1624 | Ein hochspezifisches RNA-Targeting-Cas13 stellt die väterliche Ube3a-Expression wieder her und verbessert die motorischen Funktionen von Mäusen mit Angelman-Syndrom | 19.05.2023, 12:00 bis 19:00 | Poster |
Cas12i | 1285 | Genbearbeitungstherapie in einem humanisierten Mausmodell der amyotrophen Lateralsklerose. | 19.05.2023, 12:00 bis 19:00 Uhr | Poster |
Ohrenheilkunde | ||||
RNA-Basis- | 342 | Hilfe bei OTOF Q829X mutationsinduziertem Hörverlust durch In-vivo -Bereitstellung des ausmini-dCas13X gewonnenem RNA-Basis-Editors | 20.05.2023, 08:30 bis 08:45 Uhr Zimmer 502 AB | Oral |
Muskellehre | ||||
DNA-Basis- | 667 | Präzise Korrektur der Duchenne-Muskeldystrophie mit Exon-51-Löschung durch auf Adenin-Basis durch Editieren hervorgerufenes Exon-Skipping in einem humanisierten Mausmodell | 17.05.2023, 12:00 bis 19:00 Uhr | Poster |
RNA-Basis- | 841 | Effiziente Mini-dCas13-vermittelte Basisbearbeitung für eine personalisierte Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie | 18.05.2023 12:00 bis 19:00 Uhr | Poster |
Cas12i | 951 | Single-cut-Genbearbeitungstherapie für Duchenne-Muskeldystrophie über einen einzigen AAV-Vektor | 18.05.2023, 12:00 bis 19:00 Uhr | Poster |
Hepatologie | ||||
LNP-basierte | 1128 | Abzielen auf die Hepatitis-B-cccDNA mit der hfCas12Max-Nuklease zur Eliminierung des Hepatitis-B-Virus in vitro und in vivo | 18.05.2023 12:00 bis 19:00 Uhr | Poster |
Technologie | ||||
Cas12i | 495 | Ein entwickeltes xCas12i mit hoher Aktivität, hoher Spezifität und einem breiten PAM-Bereich | 17.05.2023 12:00 bis 19:00 Uhr | Poster |
RNA-Basis- | 978 | Entwicklung eines kompakten und effizienten RNA-Basis-Editors (ceRBE) durch Verschmelzung von ADAR mit dem entwickelten EcCas63 | 18.05.2023 12:00 bis 19:00 Uhr | Poster |
Cas12f | 1555 | Entwicklung des neuartigen Systems vom Typ V-F CRISPR-Cas als vielseitige und effizientes Instrument zur Genom-Editierung, das von einem einzigen AAV bereitgestellt wird | 19.05.2023, 12:00 bis 19:00 Uhr | Poster |
Cas13 | 1419 | Entwickeltes Cas13 mit minimalem Begleiteffekt und verbesserter Editierungseffizienz für eine gezielte RNA-Herabsetzung | 19.05.2023, 12:00 bis 19:00 Uhr | Poster |
AAV | 1464 | Ein umfassendes AAV-Tropismusprofil bei Mäusen, krabbenfressenden Makaken und Seidenäffchen | 19.05.2023, 12:00 bis 19:00 Uhr | Poster |
DNA-Basis- | 257 | Programmierbare A-zu-Y-Basis-Bearbeitung durch Verschmelzen eines Editors auf Adeninbasis mit einer N-Methylpurine-DNA-Glycosylase | 19.05.2023, 16:00 bis 16:15 Uhr Concourse Hall 152 und 153 | Oral |
Akzeptierte Abtracts und das vollständige Programm finden Sie auf der Website der ASGCT (https://annualmeeting.asgct.org/abstracts).
„Dies ist das erste Mal, dass HuidaGene auf der Jahrestagung der ASGCT Informationen über den Fortschritt der wissenschaftlichen Forschung im Bereich Genersatz- und Genombearbeitungstherapien vorgestellt hat. Die Annahme von 19 Abstracts für Präsentationen mit 4 mündlichen Präsentationen spiegelt die bedeutenden Fortschritte der Teams und die Stärke der Innovation und Arzneimittelentwicklung des F&E-Teams in diesem Bereich wider", kommentierte Dr. Alvin Luk, MBA, CCRA, Scientific Advisory Board Member von HuidaGene. „Ich bin sehr stolz darauf, Teil der bahnbrechenden Arbeit der Teams zu sein. Ich werde an dieser ASGCT-Jahrestagung mit Prof. Yang und Dr. Yao teilnehmen. Wir freuen uns über tiefgehende Gespräche mit Experten oder Unternehmen, die die Gentherapie und die Genbearbeitungstechnologie vorantreiben möchten. Gemeinsam mit Dr. Yang und Dr. Yao werden wir auch weiterhin die therapeutische Entwicklung und Forschung zum Genom-Editieren von der Entdeckung bis zum Krankenbett vorantreiben und Patienten weltweit mehr Behandlungsmöglichkeiten bieten".
Informationen zu HuidaGene – 辉大基因
HuidaGene Therapeutics ist ein weltweit im Bereich der klinischen Entwicklung tätiges Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entdeckung, Konzeption und Entwicklung CRISPR-Basis-basierter genetischer Artneimittel konzentriert, um die Zukunft der genomischen Medizin neu zu gestalten. HuidaGene mit Sitz in Schanghai und New Jersey hat es sich zur Aufgabe gemacht, mit verschiedenen präklinischen Therapieprogrammen in den Bereichen Augenheilkunde, Ohrenheilkunde, Myologie und Neurologie den Bedürfnissen der Patienten auf der ganzen Welt gerecht zu werden. Wir treiben derzeit klinische Programme für RPE65 -Mutationen-assoziierte vererbte Netzhautdystrophien und unsere präklinische Pipeline voran, darunter Programme für neovaskuläre altersbedingte Makuladegeneration, Retinitis pigmentosa, erbliche Schwerhörigkeit, Duchenne-Muskeldystrophie und MECP2-Duplikationssyndrom. Die CRISPR-basierten Therapeutika des Unternehmens bieten das Potenzial, Patienten mit lebensbedrohlichen Erkrankungen zu heilen, indem sie die Ursache ihrer Krankheit beheben. HuidaGene hat sich zum Ziel gesetzt, die Zukunft der genombearbeitenden Medizin zu verändern.
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