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Forge Biologics berichtet auf dem jährlichen SSIEM-Symposium über die positiven klinischen Daten zur Gehirnentwicklung und Motorik aus der neuartigen Phase-1/2-Gentherapie-Studie RESKUE bei Patienten mit Morbus Krabbe

  • Die klinischen Daten zu FBX-101, die die Sicherheit und anfängliche Wirksamkeit aus der RESKUE-Studie belegen, werden auf dem jährlichen Symposium der Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) 2022 vorgestellt

  • FBX-101 ist eine systemische AAV-Gentherapie im Anschluss an eine nicht-verwandtschaftliche Nabelschnurbluttransplantation (Unrelated Cord Blood Transplantation, „UCBT") und wurde bis zum Tag 180 gut vertragen

  • FBX-101 erhöhte die Aktivität des GALC-Enzyms in Leukozyten auf signifikante Weise und der Patient zeigte eine verbesserte motorische Funktion sowie eine normale Gehirnentwicklung

COLUMBUS, Ohio (USA), August 31, 2022--(BUSINESS WIRE)--Forge Biologics, ein auf Gentherapie spezialisiertes Auftragsentwicklungs- und -herstellungsunternehmen, gab heute bekannt, dass Dr. Maria Escolar, Chief Medical Officer, vorläufige klinische Daten zur Behandlung des ersten Patienten in der klinischen Phase-1/2-Studie RESKUE für FBX-101, die neuartige Gentherapie des Unternehmens zur Behandlung von Patienten mit Morbus Krabbe, präsentieren wird. Die Daten werden am 31. August 2022 auf dem alljährlichen Symposium der Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism (SSIEM) in Freiburg, Deutschland, vorgestellt.

Diese Pressemitteilung enthält multimediale Inhalte. Die vollständige Mitteilung hier ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20220830005418/de/

Maria Escolar, M.D., Chief Medical Officer at Forge Biologics (Photo: Business Wire)

Bei RESKUE handelt es sich um die erste klinische Studie am Menschen, bei der Probanden nach einer vollständigen Myeloablation und einer Nabelschnurbluttransplantation mit FBX-101, einem adenoassoziiertes Virus (AAV), behandelt werden. Die klinischen Daten bestätigen die präklinischen Beobachtungen, wonach dieser Ansatz viele der bisher bei der systemischen Verabreichung von AAV-Genen beobachteten immunologischen Herausforderungen abmildern kann und einen neuartigen Ansatz für die erweiterte Verabreichung von Genersatzstrategien zur Behandlung von Stoffwechselkrankheiten darstellt, die für die UCBT geeignet sind. Die ersten Patientendaten aus der klinischen RESKUE-Studie zeigen, dass die intravenöse Verabreichung von FBX-101 nach einer UCBT bis zum Tag 180 sicher und gut verträglich war. Insbesondere zeigen die Daten, dass es keine humorale Immunreaktion gegen den Vektor gibt und die Aktivität des GALC-Enzyms signifikant erhöht ist. Bis zum 180. Tag zeigte der Patient eine bessere motorische Leistungsfähigkeit und eine normale Entwicklung des Gehirns im Vergleich zu zuvor beschriebenen Patienten mit Morbus Krabbe, die eine Transplantation erhielten.

„Morbus Krabbe ist eine schnell tödlich verlaufende neurodegenerative Störung. Während eine frühzeitige Transplantation den Patienten helfen kann, entwickeln sie unweigerlich motorische Erkrankungen. FBX-101, eine systemische AAV-Therapie, die nach einer blutbildenden Stammzelltransplantation angewendet wird, wurde bei dem ersten Patienten gut vertragen, und die ersten klinischen Daten belegen eine normale Entwicklung des Gehirns während dieser Zeit der schnellen Myelinisierung und eine normale grobmotorische Funktion", erklärte Dr. Escolar. „Die erhöhten GALC-Werte und die unterdrückte Immunreaktion, die in dieser Transplantationsumgebung erreicht wurden, könnten einen Paradigmenwechsel in der Behandlung von Patienten mit Morbus Krabbe und auf dem Gebiet der Gentherapie darstellen. Wir sind von den bisher erzielten Ergebnissen begeistert und freuen uns darauf, diese Studie fortzusetzen."

„Wir freuen uns sehr über Forges Engagement, diese dringend benötigte Therapie in eine klinische Studie einzubringen", sagte Stacy Pike-Langenfeld, Mitbegründerin und Präsidentin von KrabbeConnect.

„Wir sind äußerst dankbar für diesen Fortschritt auf dem Weg zu besseren Behandlungsmöglichkeiten für Patienten, die an Morbus Krabbe leiden. Dies verdanken wir dem Engagement des Teams von Forge", sagte Anna Grantham, Leiterin des Leukodystrophy Care Network der Hunter’s Hope Foundation.

Das Poster von Dr. Escolar mit dem Titel „Intravenous FBX-101 (AAVrh10.hGALC) following hematopoietic stem cell transplantation increases GALC activity, improves gross motor function, and maintains brain development in Krabbe patients in the RESKUE Phase 1/2 Clinical Trial" („Intravenöse FBX-101 (AAVrh10.hGALC) nach einer blutbildenden Stammzelltransplantation erhöht die GALC-Aktivität, verbessert die grobmotorischen Funktionen und erhält die Gehirnentwicklung bei Patienten mit Morbus Krabbe in der klinischen Phase-1/2-Studie RESKUE") wird für alle Teilnehmer des Symposiums virtuell zugänglich sein und während der gesamten Konferenz in der Hauptposterhalle ausgestellt. Der Posterrundgang findet am Mittwoch, 31. August 2022, von 18:45–20:15 Uhr MEZ statt. Weitere Informationen über das Symposium finden Sie unter: https://www.ssiem.org/

Über Morbus Krabbe

Morbus Krabbe ist eine seltene, neurodegenerative Erkrankung, die in den USA etwa 1–2,5 von 100.000 Menschen betrifft und autosomal rezessiv vererbt wird. Morbus Krabbe wird durch Mutationen mit Funktionsverlust im Galactocerebrosidase-Gen (GALC) verursacht, einem lysosomalen Enzym, das für den Abbau bestimmter Arten von Lipiden wie Psychosin verantwortlich ist. Ohne funktionsfähige GALC reichert sich Psychosin in den Zellen in toxischen Mengen an. Die Psychosin-Toxizität tritt am stärksten in den Myelin-Zellen auf, die die Nerven im Gehirn und im peripheren Nervensystem umgeben, und führt letztendlich zum Absterben dieser Zellen und zum Verlust der motorischen Funktion. Die Krankheit manifestiert sich zunächst in Form von körperlichen Entwicklungsverzögerungen, Muskelschwäche und Reizbarkeit und schreitet schnell zu Schluckbeschwerden, Atem- und kognitiven Problemen sowie Seh- und Hörverlust fort. Bei früh einsetzendem oder „infantilem" Morbus Krabbe sterben die Patienten in der Regel im Alter von zwei Jahren, bei später einsetzendem oder „spät infantilem" Morbus Krabbe im Alter von sechs Jahren. Obwohl die Knochenmarktransplantation die derzeitige Standardtherapie zur Behandlung des zentralen Nervensystems bei Patienten mit Morbus Krabbe ist, entwickeln die Patienten weiterhin Erkrankungen des peripheren Nervensystems, die letztendlich zum Tod führen. Derzeit ist es in 10 US-Bundesstaaten erlaubt, im Rahmen von Neugeborenen-Screening-Programmen zu versuchen, Babys mit Morbus Krabbe zu identifizieren.

Über FBX-101

Forge hat FBX-101 zur Behandlung von Patienten mit Morbus Krabbe im Kindesalter entwickelt. FBX-101 ist eine adenoassoziiertes virale Gentherapie des Serotyps rh10 (AAVrh10), die in der Regel nach einer blutbildenden Stammzelltransplantation verabreicht wird. FBX-101 bringt eine funktionsfähige Kopie des GALC-Gens in Zellen sowohl des zentralen als auch des peripheren Nervensystems ein. Es wurde gezeigt, dass FBX-101 die zentrale und periphere Neuropathie und die mit Morbus Krabbe verbundenen Verhaltensstörungen funktionell korrigiert und die Lebenserwartung bei Tiermodellen der Krankheit deutlich verbessert. Dieser Ansatz hat das Potenzial, einige der immunologischen Sicherheitsrisiken, die bei herkömmlichen AAV-Gentherapien beobachtet werden, zu umgehen und die Dauer des Gentransfers zu verlängern.

Über Forge Biologics

Forge Biologics ist ein hybrides Auftragsfertigungsunternehmen für Gentherapien und entwickelt Therapeutika in der klinischen Phase. Die Mission von Forge ist es, den Zugang zu lebensverändernden Gentherapien zu ermöglichen und sie von der Idee zur Realität zu bringen. Die 18.600 Quadratmeter große Anlage von Forge nutzt 20 cGMP-Suiten in Columbus, Ohio, trägt den Namen „The Hearth" und dient als Firmensitz. The Hearth ist eine maßgeschneiderte cGMP-Anlage, die sich auf die Herstellung von AAVs konzentriert und umfassende Herstellungsdienstleistungen anbietet, um Gentherapieprogramme von der präklinischen über die klinische bis zur kommerziellen Phase voranzutreiben. Durch einen patientenorientierten Ansatz möchte Forge die Zeitpläne für diese transformativen Medikamente für diejenigen beschleunigen, die sie am meisten benötigen. Um mehr zu erfahren, besuchen Sie www.forgebiologics.com.

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